马来酸吡咯替尼片是恒瑞医药自主研发的一款口服HER1/HER2/HER4酪氨酸激酶抑制剂。作为一种小分子、不可逆、泛ErbB受体酪氨酸激酶抑制剂，吡咯替尼通过阻止肿瘤细胞内表皮生长因子（EGFR）和人表皮生长因子受体2（HER2）的同质和异质二聚体形成，抑制其自身的磷酸化，阻断下游信号通路的激活，从而抑制肿瘤细胞生长。
2018年，吡咯替尼凭借2期临床研究数据获中国国家药监局（NMPA）附条件批准上市。2020年，吡咯替尼凭借两项3期研究（PHENIX、PHOEBE）结果获得NMPA完全批准上市，联合卡培他滨用于HER2阳性、接受过曲妥珠单抗的复发或转移性乳腺癌患者的治疗。2022年5月，吡咯替尼获批第二个适应症，与曲妥珠单抗和多西他赛联合用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗。
恒瑞医药本次公布的是一项名字为HR-BLTN-III-MBC-C的随机、双盲、平行对照、多中心的3期临床试验，旨在评价吡咯替尼联合曲妥珠单抗和多西他赛一线治疗HER2阳性复发/转移性乳腺癌的疗效和安全性，对照组为安慰剂联合曲妥珠单抗和多西他赛。该研究由中国医学科学院肿瘤医院徐兵河院士担任主要研究者，全国40家中心共同参与。该试验共入组590例受试者。试验主要研究终点是研究者评估的无进展生存期（PFS），次要研究终点包括独立影像评估委员会（IRC）评估的PFS、总生存期（OS）、总缓解率（ORR）、临床获益率（CBR）、客观缓解持续时间（DOR）和安全性。
根据恒瑞医药新闻稿，在开展方案预设的期中分析时，由独立数据监查委员会（IDMC）判定主要研究终点PFS达到方案预设的优效标准。试验数据显示，对于复发/转移阶段未接受过任何系统抗肿瘤治疗的HER2阳性乳腺癌患者，与安慰剂联合曲妥珠单抗和多西他赛治疗相比，吡咯替尼联合曲妥珠单抗和多西他赛治疗可显著延长患者的PFS。
根据2020年世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的数据，乳腺癌已成为全球第一大恶性肿瘤，是女性最常见的恶性肿瘤之一。2020年中国癌症数据显示，乳腺癌发病率占全身各种恶性肿瘤发病率的9.1%。目前中国乳腺癌发病率增长迅速，并且近50%患者治疗后会出现复发和转移。
HER2阳性乳腺癌约占全部乳腺癌的20%-25%。随着抗HER2药物的问世，抗HER2药物联合化疗能够显著延长HER2阳性复发/转移性乳腺癌的PFS，改善预后。根据恒瑞医药新闻稿，目前已完成或正在进行的临床试验也在努力探索抗HER2双靶联合化疗在HER2阳性乳腺癌的疗效潜力。
